甲状腺相关眼病（TED）是成人最常见的眼眶疾病，由自身免疫介导引发眼眶组织重塑，患者常出现眼球突出、复视、视力下降等症状，严重影响视觉功能与日常生活。该病高发于30至50岁人群，女性发病率高于男性，但极重度病例多见于男性，约3%至5%的患者会发展至威胁视力的严重阶段。长期以来，甲状腺相关眼病的临床治疗面临诸多挑战，传统手段如糖皮质激素冲击、放疗等对突眼改善效果有限且副作用较大，而静止期手术则存在技术难题，难以满足患者对疗效和安全性的综合需求。

随着对疾病机制认识的不断深入，IGF-1R、IL-6R、CD20等通路的靶向药物为甲状腺相关眼病的治疗打开了新的方向。其中，IGF-1R通路的发现成为关键突破口。由信达生物自主研发的替妥尤单抗N01注射液，是中国首款获批上市的IGF-1R抗体，于2025年3月正式在中国获批上市，填补了国内甲状腺相关眼病靶向治疗的空白。

替妥尤单抗N01的研发与临床研究凝聚了国内多学科专家的共同努力。中国工程院院士范先群牵头国内30余家医院，完成了该药物从I期到III期的临床试验。研究数据显示，替妥尤单抗N01注射液在治疗中重度活动性甲状腺相关眼病方面展现出良好的治疗效果，突眼应答率达85.8%，突眼回退较基线下降2.85毫米，眼部综合有效率达94.2%。同时，通过结构优化，该药物消除了抗体依赖的相关毒性，在保障疗效的基础上进一步提升了治疗安全性。

在2026年亚太眼科学会年会（APAO）上，替妥尤单抗N01注射液的II/III期临床研究汇总分析结果以口头报告形式公布。该汇总分析纳入104例受试者，研究结果显示，第24周替妥尤单抗N01组研究眼眼球突出应答率达81.9%，显著高于安慰剂组的3.8%。在次要疗效终点方面，该药物组研究眼眼球总应答率、临床活动性评分值为0或1的受试者比例、眼球突出度较基线改变等指标均显著优于安慰剂组。安全性方面，替妥尤单抗N01整体良好可控，不良事件多为轻中度且转归良好。相关III期研究结果已发表于《JAMA眼科学》，获得了国际同行的认可。

在药物可及性方面，替妥尤单抗N01的定价仅为美国同类产品的十五分之一，大幅提升了患者的治疗可及性。2026年，该药物成功纳入国家医保目录，患者自付约2万元即可完成全程治疗，实现了从“高价药”到“平价药”的转变。医保的规范化管理也进一步保障了患者的用药安全与疗效监测。

范先群院士表示，替妥尤单抗N01注射液的研发与医保纳入，是中国医药创新的一个缩影。它既借鉴了国际前沿靶点研究思路，又立足本土患者需求，最终实现了“疗效、安全、可及性”的三重目标。未来，除IGF-1R通路外，多靶点药物研发与手术技术创新也将同步推进，靶向药物与精准手术的联合应用有望成为甲状腺相关眼病治疗的核心策略。

随着替妥尤单抗N01在临床应用的不断推进，相关真实世界研究也在持续开展，将进一步丰富其在甲状腺相关眼病治疗中的循证医学证据，为更多患者带来切实获益。