2026年3月26日，我国首个获批用于治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的一类创新靶向药物——匹米替尼（Pimicotinib），由北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉主任医师开出全球首张处方。该药于2025年12月16日获国家药监局批准上市，这一“首方”标志着这款中国原研创新药正式从获批走向临床应用，填补了手术之外系统性治疗的空白。

骨肿瘤科主任刘巍峰表示：“创新药物的上市将为罕见肿瘤患者带来福音。过去TGCT的治疗选择非常有限，尤其是复发或无法手术的患者长期处于无药可用的状态。如今，医生不仅有了手术之外的系统性治疗方案，更推动了综合治疗理念的转变：TGCT有望从反复手术的难治性疾病，逐步转变为可通过口服靶向药物联合手术进行规范化、全程化管理的慢性疾病，让患者真正有机会回归正常生活。”

此次全球首方落地的背后，是北京积水潭医院作为国家骨科医学中心，在罕见肿瘤诊疗及临床研究领域深厚积淀的集中体现。从药物获批到全球首方落地，北京积水潭医院与各方力量紧密协作，一切以病人为中心，跑出了罕见病诊疗创新的“中国加速度”。未来，北京积水潭医院将继续依托国家骨科医学中心平台优势，推动更多中国原创成果走向世界，让创新药械真正照亮罕见病患者的生命之路。

关于靶向药匹米替尼

匹米替尼（Pimicotinib），是我国自主研发的原研创新药，于2025年12月16日获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)，目前正同步推进美国、欧洲的上市申请。该药的关键临床试验由北京积水潭医院骨肿瘤科牵头全球多中心临床研究，团队高质量完成了研究实施与全程质量管控，为该药的国内获批及国际注册提供了关键临床证据。